英国医生不久前迎来了一种恶性白血病的创新性疗法，一名青少年成为了首个接受新疗法的患者，且病情已经出现缓解。

恶性白血病迎来全球首个开创性治疗。这名接受创新性疗法的13岁女孩名叫阿莉萨，她在2021年被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病。但她对包括化疗和骨髓移植在内的常规治疗没有反应。

阿莉萨参与了伦敦大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的临床试验，使用了来自健康志愿者的经过基因改造的免疫细胞。在接受新疗法28天后，她的病情得到了缓解，可以接受第二次骨髓移植以恢复免疫系统。

6个月过去了，阿莉萨在英国中部莱斯特的家中“状态还不错”，正在接受后续治疗。这家医院发表声明说：“如果没有这种实验性疗法，阿莉萨唯一的选择就是姑息治疗。”

GOSH顾问罗伯特·奇萨说，她的病情转变“相当了不起”，尽管未来几个月仍需对结果进行继续监测和确认。

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最常见的一种癌症，它会影响免疫系统中对抗和抵御病毒的B细胞和T细胞。GOSH称，阿莉萨是已知的第一个被植入基础编辑T细胞的患者。T细胞涉及单个核苷酸碱基——DNA代码的字母——的化学转换，其携带针对特定蛋白质的指令。

2015年，GOSH和伦敦大学学院的研究人员研发出利用基因编辑的T细胞治疗B细胞淋巴细胞白血病的方法。但为了治疗其他类型的白血病，研究小组必须克服一个难题，即用以识别和攻击癌细胞的T细胞在制造过程中会互相残杀。

这些经过基本编辑的细胞还需进行多次DNA修改，这样它们就能在不相互残杀的情况下瞄准癌细胞。

GOSH顾问、免疫学家瓦西姆·卡西姆教授说：“这充分展示了在专家团队和基础设施的帮助下，我们是如何把实验室尖端技术与患者治疗成果联系在一起的。这是迄今为止我们最精密的细胞工程，为其他新疗法铺平了道路，并最终为患病儿童创造更好的未来。”

阿莉萨在声明中说，她被鼓励参与临床试验，不仅是为了自己，也是为了其他孩子。她的母亲基奥纳补充说：“希望能证明这项研究是有效的，可以为更多孩子提供治疗。”