糖尿病新疗法或无需注射胰岛素
2023/05/15 | via.媒体 西班牙《先锋报》网站 | 收藏本文
一项转基因胰岛素生成细胞的移植研究控制住了患有1型糖尿病的小鼠的血糖水平,而且是第一次在不需要免疫抑制药物的情况下做到的。
加利福尼亚大学旧金山分校与萨纳生物技术公司的科学家所取得的这项进展,为1型糖尿病患者开辟出无需注射胰岛素就能生活的途径。萨纳生物技术公司告知《先锋报》,在治疗小鼠取得成功后,该公司计划不久的将来在人身上进行临床试验。
1型糖尿病通常始于儿童时期,其特征是胰腺中产生胰岛素的细胞遭破坏。这迫使患者终生注射胰岛素以调节血糖水平。
近年来,胰岛素生成细胞的移植已表明,它们可以使糖尿病患者恢复足够的血糖控制。但它们会要求患者服用免疫抑制药物,以防止这些细胞受到患者免疫系统的攻击。鉴于免疫抑制的副作用可能比糖尿病本身更严重,因此这种疗法迄今并不适合大多数患者。
研究人员通过创造他们所谓的低免疫细胞解决了这个问题。这种细胞是无法被免疫系统识别或攻击的胰岛素生成细胞。利用基因编辑技术,研究人员去除了引发免疫反应的蛋白质的生成基因。
此外,他们还增强了CD47蛋白的基因,该蛋白的作用是作为免疫系统的停止信号:当免疫细胞遇到CD47时,它们会停止攻击。研究人员此举也是预防措施:如果转基因细胞的移植有任何不良影响,针对CD47的抗体可以消除它们。
研究人员进行研究依靠的是人类的诱导性多能干细胞,他们将这种细胞转化为像胰腺细胞一样的胰岛素生成细胞,并将它们移植到患有像人类所患1型糖尿病一样疾病的小鼠体内。
根据发表在《科学·转化医学》杂志上的研究结果,这些动物无需接受胰岛素注射即可正确调节血糖水平。而且它们是在没有接受免疫抑制治疗的情况下做到这一点的,这表明它们的免疫系统没有攻击移植的细胞。
领导这项研究的萨纳生物技术公司低免疫平台主管索尼娅·施雷普弗在电子邮件中表示:“我们的目标是开发一种可以在没有免疫抑制的情况下实施的干细胞衍生胰腺细胞疗法。”该疗法的实施采用的是肌内注射,而不是向胰腺注射,这与在小鼠身上实施的策略相同。
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